一、通用名称：阿西米尼、Asciminib、Scemblix、ABL001

二、适应症：

阿西米尼（Asciminib）适用于治疗以下成年患者：

1、费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP），以前曾用两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗。

2、T315I突变的慢性期（CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）。

三、用法用量：

1、推荐剂量：

（1）既往接受过两次或两次以上TKI治疗的Ph+CML-CP患者：阿西米尼的推荐剂量为每日口服一次80mg，每天约同一时间，或每天口服两次40mg，间隔约12小时。只要观察到临床益处或出现不可接受的毒性，就继续使用阿西米尼进行治疗。

（2）T315I突变的Ph+CML-CP患者：阿西米尼的推荐剂量为每天口服两次200mg，间隔约12小时。

2、用药管理：阿西米尼的推荐剂量是在不进食的情况下口服的，服用阿西米尼前至少2小时和服用后至少1小时避免进食。患者整粒吞服阿西米尼片剂，不要打碎、压碎或咀嚼药片。

3、剂量调整：如果患者使用阿西米尼出现不良反应，医生可能会减少、中断、停止药物的使用。

（1）既往接受过两次或两次以上TKI治疗的Ph+CML-CP患者：阿西米尼的首次剂量减少至每日口服一次40mg或每天两次20mg，无法耐受此剂量的患者应永久停用阿西米尼。

（2）T315I突变的Ph+CML-CP患者：阿西米尼的首次剂量减少至每天口服两次160mg，无法耐受此剂量的患者应永久停用阿西米尼。

四、不良反应：

在既往接受过治疗的Ph+CML-CP患者使用阿西米尼的临床研究中，最常见的（≥20%）不良反应是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、头痛和疲劳；实验室异常为血小板计数减少、甘油三酯增加、中性粒细胞计数减少、血红蛋白减少、肌酸激酶增加、丙氨酸氨基转移酶（ALT）增加、天冬氨酸氨基转移酶（AST）增加、尿酸增加和淋巴细胞计数减少。

在T315I突变的Ph+CML-CP患者使用阿西米尼的临床研究中，最常见的（≥20%）不良反应是肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻；实验室异常为ALT升高、AST升高、脂肪酶升高、甘油三酯升高、血红蛋白降低、中性粒细胞计数降低、淋巴细胞计数降低、磷酸盐降低、淀粉酶升高、血小板计数降低和胆红素升高。

五、储存：

阿西米尼的储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许在15°C和30°C（59°F和86°F）之间偏移；分配并储存在原始容器中，以防受潮。

六、特殊人群：

1、女性：根据对动物的研究结果，阿西米尼可能会损害具有生殖潜力的雌性动物的生育能力，因此建议具有生殖能力的女性在接受药物治疗期间以及最后一次给药后1周内应采取有效的避孕措施。根据动物研究发现，孕妇服用阿西米尼会导致胚胎-胎儿损伤，因此建议女性在使用药物治疗期间以及最后一次给药后1周内不要进行母乳喂养。

七、作用机制：

阿西米尼是一种ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂。阿西米尼通过与ABL肉豆蔻酰基口袋结合，抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性。在体外或慢性粒细胞白血病动物模型中进行的研究中，阿西米尼显示出抗野生型BCR-ABL1和几种激酶突变形式（包括T315I突变）的活性。